張夢(mèng)然
《自然·醫(yī)學(xué)》16日發(fā)表一項(xiàng)對(duì)大規(guī)模II期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的探索性分析顯示,單克隆抗體prasinezumab能減少快速發(fā)展型帕金森病患者的運(yùn)動(dòng)退化跡象。
帕金森病目前沒有疾病修飾療法,這種神經(jīng)退行性疾病的特點(diǎn)為運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀都會(huì)隨時(shí)間推移而惡化。大腦內(nèi)α-突觸核蛋白的聚集是帕金森病的一個(gè)特征,已有多項(xiàng)臨床前研究發(fā)現(xiàn)這種病理癥狀是推動(dòng)疾病發(fā)展的一個(gè)關(guān)鍵因素。
prasinezumab是首個(gè)被設(shè)計(jì)用來與聚集的α-突觸核蛋白結(jié)合并使其降解的實(shí)驗(yàn)性治療單克隆抗體。該抗體在PASADENA II期臨床試驗(yàn)的316名帕金森病早期患者中進(jìn)行了測試,沒有發(fā)現(xiàn)對(duì)疾病發(fā)展有實(shí)質(zhì)性影響。不過,受試者的疾病進(jìn)展具有高度變異性。
瑞士巴塞爾的羅氏研究中心團(tuán)隊(duì)分析了此次II期臨床試驗(yàn)中運(yùn)動(dòng)癥狀進(jìn)展較快的4個(gè)預(yù)先指定的亞組的潛在效果發(fā)現(xiàn),相較于使用安慰劑患者的運(yùn)動(dòng)癥狀,prasinezumab能在治療52周后緩解所有進(jìn)展較快亞組的運(yùn)動(dòng)癥狀退化。在接受治療的進(jìn)展較慢的亞組中沒有觀察到這種效果。
研究人員表示,后期仍需開展更多研究確定其在疾病進(jìn)展較慢的患者使用更長療程后是否有效。
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