“很多藥由于苦，孩子喝進(jìn)去就吐。”“像膠囊、片劑的藥大部分只能靠掰開或磨粉，再大概分個(gè)比例給孩子，很難控制劑量，而且這樣一來(lái)，藥入口可能變得更苦了，也可能不衛(wèi)生。”平時(shí)并不愛(ài)說(shuō)話的李蘭蘭，孩子還不到2歲，但說(shuō)起孩子吃藥，李蘭蘭有一肚子牢騷。

近年來(lái)，隨著我國(guó)各部門對(duì)兒童用藥重視程度不斷提高，并采取了一系列的措施鼓勵(lì)支持研制兒童用藥，取得了一定的成效。但從根本來(lái)看，兒童吃藥靠掰、用量靠猜的成人減量版用藥的現(xiàn)狀仍然存在。

業(yè)內(nèi)人士表示，由于兒童專用藥品較少，相對(duì)應(yīng)的適宜劑型、規(guī)格缺乏，兒童用藥問(wèn)題仍比較突出，用藥安全面臨挑戰(zhàn)。因此，多位專家建議，應(yīng)進(jìn)一步推進(jìn)政策引導(dǎo)研發(fā)，從醫(yī)保、定價(jià)等多方面加大鼓勵(lì)政策，并建立兒童基本用藥目錄，規(guī)范藥品說(shuō)明書。

兒童劑型占比不足

兒童，由于身體各方面的器官和生理功能尚未發(fā)育成熟，在藥物的使用上應(yīng)與成人有很大的區(qū)別，但是目前我國(guó)兒童用藥現(xiàn)狀令人擔(dān)憂。

博睿同信相關(guān)報(bào)告顯示，通過(guò)全國(guó)基本醫(yī)療保險(xiǎn)參保患者醫(yī)療服務(wù)利用調(diào)查數(shù)據(jù)，2017年14歲以下兒童患者實(shí)際用藥7710個(gè)品種，其中兒童適用品種僅有610種，僅占7.91%，超說(shuō)明書使用品種數(shù)量達(dá)7100個(gè)品種，占比高達(dá)92.09%。

值得注意的是，用藥“成人化”、超說(shuō)明書使用問(wèn)題不僅存在于家庭使用，對(duì)于醫(yī)療機(jī)構(gòu)來(lái)說(shuō)，也面臨著較大的問(wèn)題。

2011年受原衛(wèi)生部藥政司委托，北京兒童醫(yī)院聯(lián)合全國(guó)15家大型兒童醫(yī)療機(jī)構(gòu)，對(duì)兒童用藥現(xiàn)狀進(jìn)行了調(diào)查，調(diào)查結(jié)果顯示：15家醫(yī)院兒科用藥共同目錄1098種藥品中，兒童專用藥品極少，僅45種（4.10%），有兒童用藥信息（用法用量）的僅占47.3%，不足一半。

在2020年的相關(guān)課題中，對(duì)全國(guó)各地的綜合醫(yī)院、兒童專科醫(yī)院或其他醫(yī)療機(jī)構(gòu)的216位臨床醫(yī)師，26位臨床藥師調(diào)研顯示，84%臨床專家普遍感覺(jué)兒童藥物短缺問(wèn)題大。臨床專家對(duì)兒童臨床用藥過(guò)程中主要存在的問(wèn)題看法集中在：兒童專用藥品種不夠豐富、兒童適宜劑型不足、給藥劑量難準(zhǔn)確、兒童用藥依從性差。

國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院藥學(xué)部主任王曉玲表示，從供應(yīng)方面來(lái)看，我國(guó)兒童用藥中常見(jiàn)病、常用藥已有明顯增加，有些通用名、規(guī)格、劑型甚至已經(jīng)過(guò)剩，但在一些專業(yè)疾病，例如，兒童血液腫瘤病、風(fēng)濕免疫病、心血管病、腎病，還有罕見(jiàn)病等的治療用藥，適宜的劑型、規(guī)格嚴(yán)重缺乏，藥品說(shuō)明書缺少兒童的適應(yīng)癥和用法用量。

王曉玲指出，沒(méi)有一個(gè)劑型可以覆蓋整個(gè)兒童人群，不同的劑型可能影響藥物吸收，藥物作用的快慢、強(qiáng)弱和藥效維持的時(shí)間可能會(huì)不同?？诜芤簞⑻菨{劑、顆粒劑、混懸劑以及貼劑、栓劑等為兒童易接受的劑型，近年來(lái)還有一些新型的劑型適宜于低齡兒童患者。

中國(guó)藥科大學(xué)國(guó)際醫(yī)藥商學(xué)院教授陳永法表示，兒童藥需求品類十分特殊，涉及多樣化的藥品品種、劑型、規(guī)格。但兒科專用藥物中，固體制劑占相當(dāng)大的比例，為69.7%；兒童不適宜服用的片劑、蜜丸劑和膠囊劑等，占48.7%。

兒童用藥不良反應(yīng)、藥物中毒不可輕視

業(yè)內(nèi)人士表示，由于兒童用藥規(guī)格不全、劑型少，造成臨床上不得不將成人劑型、規(guī)格的藥品分割后用于兒童，導(dǎo)致藥效下降、劑量不準(zhǔn)確、藥物被污染等一系列問(wèn)題。

2017年，全球兒童安全組織、藥品安全合作聯(lián)盟與首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院共同發(fā)布了一份2家醫(yī)院跟蹤5年數(shù)據(jù)的 “兒童用藥安全現(xiàn)狀報(bào)告”顯示，兒童中毒中，藥物中毒的占比趨勢(shì)平穩(wěn)并有微降，但仍保持占比40%以上；2016年的數(shù)據(jù)顯示，每5名中毒兒童中，就有2名兒童因藥物而中毒；與藥物相關(guān)的中毒中，1-4歲為高發(fā)人群，5年間藥物中毒呈顯著上升趨勢(shì)。在2016年，每10名0-14歲藥物中毒的兒童中，有8名為1-4歲兒童。

王曉玲說(shuō)，從國(guó)家藥品不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)中心發(fā)布的2017、2018、2019年“國(guó)家藥品不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)年度報(bào)告” 來(lái)看，14歲以下兒童患者的藥物不良反應(yīng)報(bào)告占所有報(bào)告的占比較穩(wěn)定，分別為9.9%、9.8%、10.2%。具體來(lái)看，從湖北省2014年-2018年上報(bào)的38425例兒童不良反應(yīng)報(bào)告，可以看出0-6歲患者占77.8%；患病給藥途徑以靜脈注射為主，占比76.2%，聯(lián)合用藥占23.7%；不良反應(yīng)分類來(lái)看，皮膚及其附件損害占比47.3%、全身性損害占比27.1%。其中，12-14歲嚴(yán)重報(bào)告比例占比最高達(dá)10.4%。

“但兒童作為特殊的用藥群體，用藥安全需要給予更多關(guān)注。”王曉玲表示，兒童臟器和身體機(jī)能尚不成熟；不同年齡段兒童的身高、體重、體表面積、組織器官、內(nèi)臟功能等差別較大，對(duì)藥物的吸收、分布、代謝、排泄，以及所患疾病與成人相比存在差異。此外，由于年幼兒童不具備語(yǔ)言表達(dá)能力或表達(dá)能力差，藥物使用后不良反應(yīng)發(fā)生可能更隱匿，更難發(fā)現(xiàn)。

由于兒童身體尚未發(fā)育成熟，兒童肝腎對(duì)于藥物的代謝能力和不良反應(yīng)耐受性與成年人存在明顯的差異，長(zhǎng)期過(guò)度服用或不當(dāng)服用將對(duì)兒童造成不可逆的影響。

周期長(zhǎng)利潤(rùn)低 企業(yè)研發(fā)動(dòng)力不足

從兒童用藥市場(chǎng)規(guī)模來(lái)看，近年有增加之勢(shì)。有調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，全球兒童藥物市場(chǎng)規(guī)模呈逐年上升趨勢(shì)，2018年全球兒童藥物市場(chǎng)規(guī)模約為973億美元，較上年同比增長(zhǎng)3.4%。2013年-2018年，全球兒童藥物市場(chǎng)規(guī)模年均復(fù)合增長(zhǎng)率為3.76%。

但增長(zhǎng)的市場(chǎng)規(guī)模沒(méi)能帶來(lái)廠商的競(jìng)逐。事實(shí)上，近兩年為解決兒童藥品適宜劑型規(guī)格缺少、企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)動(dòng)力不足等問(wèn)題，國(guó)家衛(wèi)健委牽頭，聯(lián)合國(guó)家藥監(jiān)局、工信部等部門先后于2016年5月31日、2017年5月26日、2019年7月22日發(fā)布三批《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》（以下簡(jiǎn)稱《清單》），共105個(gè)品規(guī)，指導(dǎo)和鼓勵(lì)企業(yè)研發(fā)申報(bào)。

但企業(yè)動(dòng)力仍有不足。此前，為了解和跟進(jìn)鼓勵(lì)研發(fā)兒童藥品清單的相關(guān)藥品進(jìn)展，國(guó)家衛(wèi)健委藥政司委托國(guó)家衛(wèi)健委兒童用藥專家委員會(huì)、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院聯(lián)合成立課題組（以下簡(jiǎn)稱“課題組”），對(duì)《清單》發(fā)布后兒童用藥現(xiàn)狀的改善情況進(jìn)行調(diào)查評(píng)估。根據(jù)評(píng)估情況來(lái)看，自2016年6月1日至2020年12月10日，三批清單藥品中，有8個(gè)鼓勵(lì)申報(bào)品規(guī)已上市；22個(gè)鼓勵(lì)申報(bào)品規(guī)已申報(bào)還未上市，75個(gè)指定品種未申報(bào)。

從企業(yè)反饋來(lái)看，71%的企業(yè)認(rèn)為《清單》中品種研發(fā)難度大，從經(jīng)濟(jì)效益、適應(yīng)癥、臨床用量、技術(shù)難度、鼓勵(lì)政策、知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、劑型等方面來(lái)看，品種研發(fā)成本較高。

“研發(fā)難度大，產(chǎn)品利潤(rùn)低，是難吸引藥品生產(chǎn)企業(yè)的主要原因之一。”長(zhǎng)期專注兒童用藥的達(dá)因藥業(yè)集團(tuán)總裁楊杰表示，兒童藥生產(chǎn)工藝往往比成人藥要求更高，且規(guī)格小工藝復(fù)雜，成本也高。同時(shí)，多數(shù)兒童藥由于口味的要求添加矯味劑，也是額外的成本。再加上，兒童的常見(jiàn)病往往都有季節(jié)性，在發(fā)病低的時(shí)間段，生產(chǎn)線閑置，攤銷成本增高；較成人藥不夠龐大，且各年齡層的不同用藥以及僅可供兒童使用的特殊劑型、規(guī)格的藥品使市場(chǎng)過(guò)于細(xì)化，市場(chǎng)規(guī)模受限。

楊杰坦言，兒童用藥規(guī)格小，劑量準(zhǔn)確性要求高，劑型和順應(yīng)性個(gè)體化明顯，臨床試驗(yàn)實(shí)施難度大，但同時(shí)，定價(jià)沒(méi)有優(yōu)勢(shì)，成本高，投入大，導(dǎo)致很多企業(yè)不愿意投入財(cái)力或精力。所以提高企業(yè)投入回報(bào)率，是激發(fā)企業(yè)提高兒童藥物研發(fā)動(dòng)力的關(guān)鍵所在。

政策亟待優(yōu)化

對(duì)于解決目前兒童用藥不足現(xiàn)狀，專家指出，制定延長(zhǎng)兒童藥物的保護(hù)期、稅收減免等優(yōu)惠政策，鼓勵(lì)藥廠研發(fā)和生產(chǎn)的積極性，加大兒童新藥的開發(fā)力度，研發(fā)符合兒童用藥特點(diǎn)、安全有效、更適合兒童使用的新型制劑。

“雖然近年來(lái)兒童用藥政策有所改善，但綜合來(lái)看，吸引力仍然不足。”楊杰說(shuō)，在實(shí)際操作上，兒童用藥雖有一些優(yōu)惠政策，但在藥物采購(gòu)、定價(jià)層面缺乏強(qiáng)制規(guī)定，政策的連貫性、系統(tǒng)性及精準(zhǔn)性有待完善。

楊杰認(rèn)為，目前我國(guó)兒童用藥存在藥品品種、劑型、規(guī)格少，順應(yīng)性差及說(shuō)明書不完善等問(wèn)題，解決我國(guó)兒童用藥問(wèn)題是一項(xiàng)長(zhǎng)期復(fù)雜的系統(tǒng)工程，涉及研發(fā)、生產(chǎn)、使用、監(jiān)管、定價(jià)、醫(yī)保、稅收等多領(lǐng)域多部門。2019年新修訂的《藥品管理法》明確將兒童用藥納入鼓勵(lì)和支持范圍，為兒童用藥的發(fā)展提供了法律保障，她建議下一步加強(qiáng)各部門間的溝通協(xié)調(diào)及引導(dǎo)，做好配套政策法規(guī)的制定完善和落地實(shí)施。遵循“量身定制兒童用藥”的總體思路，由政府牽頭，發(fā)揮企業(yè)主體作用，聯(lián)合醫(yī)療及科研機(jī)構(gòu)、制藥企業(yè)、藥品監(jiān)管部門等相關(guān)部門和機(jī)構(gòu)，制定具有我國(guó)特色的兒童用藥政策法規(guī)，保障我國(guó)兒童用藥的可及性和安全性。

“但由于我國(guó)定價(jià)按‘差比價(jià)原則’，即按活性成分含量來(lái)計(jì)算價(jià)格，導(dǎo)致兒童藥價(jià)格無(wú)優(yōu)勢(shì)。”陳永法說(shuō)。

陳永法認(rèn)為，可借鑒國(guó)際舉措，建立鼓勵(lì)兒童用藥研究開發(fā)、生產(chǎn)的配套政策，如設(shè)立專項(xiàng)兒童用藥研究基金，為兒童藥研究開發(fā)、審評(píng)審批提供技術(shù)指導(dǎo)，設(shè)立市場(chǎng)獨(dú)占期或延長(zhǎng)期，對(duì)兒童藥生產(chǎn)企業(yè)給予稅收減免等產(chǎn)業(yè)扶持政策。同時(shí)，在兒童藥定價(jià)及醫(yī)保支付政策上給予保護(hù)，提高兒童藥經(jīng)濟(jì)收益。

此外，通過(guò)國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)、蛋白類生物藥和疫苗重大創(chuàng)新發(fā)展工程等，整合優(yōu)勢(shì)單位協(xié)同創(chuàng)新研發(fā)，引導(dǎo)和鼓勵(lì)企業(yè)優(yōu)先研發(fā)生產(chǎn)；在保障生產(chǎn)供應(yīng)方面，對(duì)相應(yīng)的兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)給予政策扶持，推動(dòng)開展產(chǎn)品升級(jí)、生產(chǎn)線技術(shù)改造等。

也有業(yè)內(nèi)人士表示，應(yīng)建立兒童基本用藥目錄，規(guī)范臨床用藥與處方行為，指導(dǎo)和促進(jìn)臨床對(duì)患者合理、安全、有效地進(jìn)行藥物治療。同時(shí)，在全國(guó)合理用藥監(jiān)測(cè)網(wǎng)絡(luò)及國(guó)家藥品評(píng)價(jià)中心（藥品不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)中心）基礎(chǔ)上建設(shè)兒童用藥監(jiān)測(cè)系統(tǒng)，加強(qiáng)對(duì)兒童用藥上市后的評(píng)價(jià)與監(jiān)測(cè)，為兒童安全、合理用藥提供信息支撐，最大限度保障兒童用藥安全。

王曉玲表示，應(yīng)加大兒童用藥臨床研究。在新藥上市前，進(jìn)行必要的兒科人群臨床研究，獲得兒童用藥數(shù)據(jù)。在上市以后規(guī)范使用、合理用藥、個(gè)體化用藥，加強(qiáng)兒童人群用藥的綜合評(píng)價(jià)，補(bǔ)充兒童用藥的信息和數(shù)據(jù)。

而對(duì)于企業(yè)方面，業(yè)內(nèi)人士也表示，完善促進(jìn)兒童藥物優(yōu)先市場(chǎng)準(zhǔn)入政策，采購(gòu)上可以免招標(biāo)直接掛網(wǎng)采購(gòu)，使上市產(chǎn)品盡快投入使用，這樣既能盡快惠及兒童患者，也能增加企業(yè)收益；同時(shí)，對(duì)于專用兒童藥，應(yīng)該在價(jià)格上給予政策扶持，并優(yōu)先納入醫(yī)保支付，這樣既能提高企業(yè)積極性，也能減輕患兒就醫(yī)負(fù)擔(dān)。（記者 梁倩）

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